據(jù)國外媒體報道，美國斯克利普斯研究院(The Scripps Research Institute，TSRI)研究人員已開發(fā)出一種新方法來改變活細(xì)胞中的RNA功能，他們通過設(shè)計能識別并禁用RNA目標(biāo)的分子來毀滅細(xì)胞中與疾病有關(guān)的RNA。據(jù)了解，研究人員設(shè)計出的這種新型分子使RNA失活后會引發(fā)營養(yǎng)不良性肌強(qiáng)直癥。
根據(jù)研究人員發(fā)表的研究報告，研究人員稱創(chuàng)造了能識別與疾病相關(guān)的RNA的小分子，旨在破壞RNA。由于小分子具有細(xì)胞滲透性，相比旨在降解RNA的傳統(tǒng)方法如RNA干擾（RNAi），新方法具有一些優(yōu)勢。
眾所周知，基因表達(dá)可以通過觸發(fā)RNA的降解來得以控制，另外也可以通過募集一系列化合物來分裂這些分子，當(dāng)一系列的化合物可以在體外誘導(dǎo)RNA分裂時，到目前為止，這一切在活細(xì)胞中尚未有效完成。根據(jù)報告，小型分子可以以RNA為靶點(diǎn)引發(fā)I型強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良癥，還會產(chǎn)生羥自由基的分子。當(dāng)小型分子識別靶點(diǎn)后，羥自由基會被釋放出來，從而分裂與疾病相關(guān)的RNA，進(jìn)而緩解疾病的癥狀。研究人員稱，雖然化合物可以產(chǎn)生高效的活性自由基，但化合物要無毒就必須處于相對有效的劑量。
報告稱，I型營養(yǎng)不良性肌強(qiáng)直癥會引發(fā)RNA的缺失，會引發(fā)蛋白質(zhì)剪接異常，還可能引發(fā)一系列肌肉問題、白內(nèi)障、心臟缺陷和激素改變等。